لمرة واحدة.. علاج جيني جديد يخفض الكوليسترول
يقول باحث أنه "على الرغم من أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جداً، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج "سي تي إكس 310" آمن وفعال، فقد يغيّر ذلك الممارسة الطبية".
-
من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى (ساينس)
الكوليسترول مادة شمعية شبيهة بالدهون، ينتجها الكبد بشكل طبيعي وهي ضرورية جداً للجسم. لكن، وكما في كلّ شيء في الحياة، تكمن الحكمة في التوازن، فزيادة هذه المادة عن حدّها الطبيعي تحوّلها من صديق إلى عدو صامت يهدّد صحة القلب.
ومؤخراً، كشف طبيب أمراض القلب في"كليفلاند كلينيك " ستيفن نيسن، وهو الباحث الرئيس في أول دراسة للعلاج في البشر أنه "لم يكن لدينا أي شيء يخفّض كلاً من "الكوليسترول" الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50 % تقريباً".
وأظهر حقن لمرة واحدة بعلاج جيني تجريبي من شركة "كريسبر ثيرابيوتيكس" أنه آمن، وخفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية الضارة بمقدار النصف لدى 4 أشخاص تناولوا أعلى جرعة، ما يزيد الأمل في العلاج بجرعة واحدة.
وقال الطبيب نيسن، وهو الباحث الرئيس في أول دراسة للعلاج في البشر "لم يكن لدينا أي شيء يخفض كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50 % تقريباً".
علاج آمن وفعال
وأوضح الطبيب لوك لافين من "كليفلاند كلينيك"، وهو باحث مشارك في الدراسة، أنه على الرغم من أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جداً، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج "سي تي إكس 310" آمن وفعال، فقد يغيّر ذلك الممارسة الطبية.
وأضاف "بدلاً من تناول حبوب مرة واحدة يومياً أو أخذ حقن شهرية، من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون ارتفاع الكوليسترول".
We announced positive late-breaking Phase 1 data for CTX310 at #AHA25, demonstrating deep and durable ANGPTL3 editing with lowering of triglyceride and lipid levels, published in @NEJM.
— CRISPR Therapeutics (@CRISPRTX) November 8, 2025
A major milestone for our in vivo gene-editing platform. https://t.co/gNfsO9kBW8 pic.twitter.com/QIfjt8dlGi
25 تشرين اول 17:48
25 تشرين اول 07:26
وعُرضت النتائج، في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز، ونُشرت في دورية "نيو إنجلاند" الطبية.
وقد يتسبب ارتفاع البروتين الدهني المنخفض الكثافة، أو ما يسمى بالكوليسترول "الضار"، في تراكم ترسبات في جدران الشرايين، ما يزيد من خطر الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية، وقد يؤدي ارتفاع الدهون الثلاثية، وهي دهون أخرى في الدم، إلى زيادة هذه الأخطار أيضاً.
A novel immunotherapy strategy using in vivo generation of engineered CAR T cells can reduce fibrosis and restore cardiac function in a mouse model of heart failure, a 2022 Science study reports.
— Science Magazine (@ScienceMagazine) September 29, 2025
Learn more on #WorldHeartDay: https://t.co/mnCbVwBq5Z pic.twitter.com/OICV6sDBBH
إيقاف تشغيل الجين
يعمل "سي تي إكس 310" من طريق إيقاف عمل جين يُسمى "إيه إن جي بي تي إل 3" من خلال حقنة واحدة لمدة ساعتين، وهو مستوحى من دراسات تُظهر أن من يولدون بنسخة غير نشطة من جين "إيه إن جي بي تي إل 3" لديهم أخطار أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة من دون أي عواقب سلبية واضحة.
ويستهدف دواء "إيفكيزا" من شركة "ريجينيرون"، ويعالج اضطراباً وراثياً نادراً، الجين نفسه، لكنه يتطلّب حقناً شهرياً.
وشارك في تجربة "كريسبر"، التي أجريت في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، 15 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 31 و68 سنة، وتم اختبار 5 جرعات مختلفة عليهم، وكان جميع المشاركين يعانون ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار أو كليهما وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى.
#AHA25 and @NEJM data for CTX310 by @ProfSNicholls . A single in vivo administration safely and durably lowered ANGPTL3, reducing triglycerides and LDL, progress toward applying gene editing to more common diseases. @CRISPRTX pic.twitter.com/gfGhiFJa5G
— Samarth Kulkarni (@CrisprSam) November 8, 2025
وبين المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة، انخفضت الدهون الثلاثية في المتوسط بنسبة 55 %، والكوليسترول الضار بنسبة 50 في المئة، بعد أسبوعين من العلاج، وظلت المستويات منخفضة لمدة شهرين في الأقل.
وقال نيسن "سنحاول إثبات سلامة هذه العلاجات التي تم إجراؤها مرة واحدة فقط وفاعليتها لأننا نعتقد أن هذه الخيارات مهمة للمرضى".
Genetic medicine is finally hitting cardiology
— BowTiedBiotech 🧪🔬🧬 (@BowTiedBiotech) November 9, 2025
We’re past the “what if” phase.
Human data now show you can reprogram the liver to lower lifelong LDL/TG exposure, either by silencing bad actors (RNAi/ASO) or editing them once (CRISPR/base editors).
The game: reduce cumulative… pic.twitter.com/QShdB0byny
وأوضح لافين أن 3 مشاركين كانت لديهم ردود فعل موقتة على العلاج، بما في ذلك الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت بسرعة.
