"تعديل الجينات".. علاج للمصابين بالعمى الوراثي
استخدم علماء في تجربة حديثة إحدى تقنيات "تعديل الجينات" على عيّنة من الأشخاص يعانون من أحد أشكال العمى الوراثي. وأثبت العلاج أنه آمن وأدّى إلى تحسن في درجة الإبصار، ما يفتح باباً للأمل أمام الكثيرين.
-
بريطانيا تعطي الضوء الأخضر لعلاج التعديل الجيني "كريسبر" للمرة الأولى في العالم (وكالات)
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لـ"تعديل الجينات" بتقنية "كريسبر" على 14 شخصاً يعانون من "العمى الوراثي" أنّ العلاج آمن، وأدّى إلى تحسينات قابلة للقياس لـ11 من المشاركين الذين تمّ علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى "BRILLIANCE"، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مجلة "نيو إنغلاند" (New England) الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية - "يوضح هذا البحث أنّ العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية".
وأضاف أنه "في حين أنّ هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، فإننا نعدّ النتائج المبكرة واعدة"، متابعاً: أنّ "الاستماع إلى العديد من المشاركين يعبّرون عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيراً من رؤية الطعام في أطباقهم يعدّ أمراً كبيراً".
ويقول الباحثون إنّ هؤلاء الأشخاص لم تكن لديهم القدرة على القراءة تماماً، ولم تكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة إلى معظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكوّنت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصاً بالغاً (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عاماً) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عاماً)، وُلدوا بنوع من داء "ليبر الخلقي" (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار "تعديل الجينات CRISPR/Cas9 ،EDIT-101" في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية. لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية أو تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحاً، وتحسن الوظائف البصرية، وجودة الحياة للأشخاص الذين خضعوا للتجربة. وأظهر 11 مشاركاً تحسناً في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر 6 منهم تحسناً في اثنتين أو أكثر، فيما أكّد 6 مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، 5 منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
بعد العلاج، تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وخلال الزيارات، يخضع هؤلاء لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار "تعديل الجينات"، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحاً في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سناً، وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
